É com profundo pesar que comunicamos o falecimento de Lito Sousa, especialista em aviação e conhecido pelo canal Aviões e Músicas, ocorrido em 1º de outubro, aos 59 anos. Lito foi diagnosticado com a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ), uma encefalopatia rara e fatal. Esta doença é caracterizada pela progressão rápida e devastadora devido ao acúmulo de príons no cérebro.

A Importação Excepcional do ALN-6457

Em meio à luta contra a DCJ, a Anvisa aprovou a importação excepcional do ALN-6457. Lito se tornou o primeiro paciente humano a receber essa molécula, até então testada apenas in vitro e em animais. Este medicamento utiliza a tecnologia de RNA de interferência (RNAi) para silenciar o RNA mensageiro que auxilia na produção da proteína priônica normal.

O objetivo era reduzir a produção dessa proteína e impedir a replicação dos príons patológicos. No entanto, apesar da inovação, a ciência enfrentou um desafio significativo: o dano irreversível já presente no cérebro de Lito.

Desafios no Tratamento da DCJ

A evolução implacável da DCJ e o atraso na chegada do fármaco ao Brasil, apenas em 11 de setembro, quando Lito já estava em cuidados paliativos, limitaram a eficácia do tratamento. Os sintomas motores e neurológicos da doença indicam uma destruição tecidual extensa e irreparável.

O ALN-6457 foi projetado para impedir a formação de novos príons, mas não pode regenerar tecido cerebral necrosado. Além disso, o uso pioneiro em um humano com a doença avançada deixou em aberto questões sobre a eficácia na barreira hematoencefálica.

Legado e Reflexão

Lito Sousa nos deixou um legado de coragem e inovação ao aceitar este tratamento experimental. Sua trajetória abriu portas para novas pesquisas farmacológicas, ajudando a impulsionar o entendimento sobre a DCJ e o potencial do RNAi.

Deixamos nossas condolências à sua família e fãs, enquanto refletimos sobre os desafios e avanços na luta contra doenças neurodegenerativas. Descanse em paz, Lito.