A terapia gênica Elevidys foi aprovada com controvérsias nos EUA e no Brasil para tratar DMD, gerando debate sobre sua eficácia e segurança.
Controvérsia na Aprovação do Elevidys
Em 2024, a aprovação da terapia gênica Elevidys nos Estados Unidos gerou um grande debate no campo da ciência e da regulação. A FDA concedeu o aval apesar das divergências internas. A equipe técnica da agência afirmou que não havia evidências sólidas de benefício clínico, enquanto o diretor do centro responsável, Peter Marks, interveio para aprovar o tratamento.
No Brasil, a Anvisa seguiu o exemplo e, em dezembro do mesmo ano, concedeu o registro condicional do Elevidys. A terapia foi aprovada para meninos de 4 a 7 anos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Esta decisão levantou preocupações sobre a responsabilidade científica em face da esperança das famílias afetadas por essa condição devastadora.
Avaliações e Estudos Clínicos
A Profa. Larissa Alana, que atuou no DJUD do Ministério da Saúde em 2024, destacou a falta de eficácia comprovada do Elevidys. Apesar de estudos preliminares, como o ENDEAVOR (Estudo 103), avaliarem a expressão da proteína microdistrofina, estas avaliações eram insuficientes. Marcadores biológicos não garantem melhora clínica real.
Ensaios controlados, como o Estudo 102 (SRP-9001-102) e o estudo confirmatório de Fase 3 EMBARK (Estudo 301), não mostraram diferenças significativas no desfecho motor primário em comparação ao placebo. A prática clínica exige mais do que dados preliminares ou estudos in vitro para validar a eficácia e segurança de um tratamento.
Preocupações com a Segurança
Além da ineficácia, o Elevidys levantou sérias preocupações quanto ao seu perfil de segurança. Reações adversas severas foram relatadas, incluindo toxicidade hepática, miocardite e até mortes. Esses riscos destacam o perigo de ignorar alertas de segurança em nome de uma promessa de cura sem respaldo suficiente.
O preço de desconsiderar a ciência baseada em evidências foi alto. A liberação de um medicamento de alto custo sem comprovação clara de eficácia e segurança expôs crianças a riscos desnecessários. Esta situação sublinha a importância de decisões regulatórias que priorizem a segurança e a eficácia comprovada.
